Научниците развиваат метод за прецизно уредување на ДНК кој, со помош на технологијата „CRISPR“, би можел трајно да го намали „LDL“ холестеролот по само една примена. Третманот, наречен „CTX310“, е осмислен така што во организмот имитира природна генетска варијанта која го намалува холестеролот. Тоа го постигнува преку намалување на активноста на црнодробниот протеин „ANGPTL3“.

Охрабрувачки резултати од првото испитување

Новите резултати од клиничкото испитување, објавени во списанието „New England Journal of Medicine“, покажуваат дека методот е безбеден и ефикасен и една година по примената. Истражувањето го водел тим од координативниот центар за клинички истражувања при Клиниката Кливленд.

„’CTX310‘ беше поврзан со мал број несакани ефекти и предизвика долготрајни промени во нивото на ’ANGPTL3‘ и атерогените липопротеини по една година. Тоа дополнително го потврдува неговиот потенцијал како еднократен третман“, наведуваат истражувачите во објавениот научен труд.

Како функционира третманот?

Некои луѓе се раѓаат со генетски варијанти кои ја блокираат функцијата на протеинот „ANGPTL3“. Поради недостигот на овој протеин, нивниот организам поефикасно ги преработува мастите во крвотокот, што помага во одржувањето здраво ниво на холестерол.

Идејата зад третманот „CTX310“ е вештачки да се создаде истата генетска промена, со цел да се постигне сличен ефект.

Детали и податоци од студијата

Во текот на испитувањето, кое траело 12 месеци, 15 лица со сериозни здравствени проблеми предизвикани од висок холестерол или триглицериди примиле интравенска инфузија со наночестички што содржеле инструкции за „CRISPR“.

Еден од учесниците починал 179 дена по третманот, но истражувачите заклучиле дека неговата смрт не била поврзана со терапијата.

Кај преостанатите 14 учесници биле забележани трајно ниски нивоа на холестерол и триглицериди, без нови сериозни несакани ефекти.

Четворицата учесници кои ја примиле највисоката доза, насочена кон клетките на црниот дроб, ги постигнале најзначајните резултати. Кај нив нивото на протеинот „ANGPTL3“ во просек било намалено за 78,6 отсто, „LDL“ холестеролот се намалил за 52,5 отсто, а триглицеридите за 47,8 отсто.

Иднината на терапијата и отворените прашања

Иако станува збор за мал број пациенти, првичните резултати укажуваат дека третманот заслужува понатамошен развој. Еднократната примена би можела да биде значително поедноставна за пациентите од терапиите што мора да се земаат секојдневно или секоја недела.

Учесниците во ова испитување биле избрани токму затоа што нивните нарушувања на липидите не реагирале на стандардните лекови.

„За пациентите со нарушувања на липидите, можноста за еднократен третман кој предизвикува мутација во клетките на црниот дроб и ги имитира природните варијанти поврзани со помал ризик од кардиоваскуларни заболувања претставува единствена можност за лекување“, напишале истражувачите.

Сепак, потребни се дополнителни тестирања врз поголем број луѓе и во подолг временски период за да се потврди долгорочната одржливост на методот. Уредувањето на гените носи одредени ризици, иако истражувачите во овој случај се насочиле кон варијанти кои природно се појавуваат кај некои луѓе и не се поврзани со негативни здравствени последици.

Опишаното испитување претставува прва фаза, односно фаза 1а, од тестирањето врз луѓе. Во тек е фазата 1б, во која се тестира фиксна доза што одговара на најефикасната доза од првата фаза.

„Ефикасноста во фазата 1б се проценува во одделни групи пациенти со специфични нарушувања на липидите“, објасниле истражувачите.