Терапијата која до неодамна се сметала за научна фантастика, успеала да направи пресврт во агресивните и неизлечиви облици на канцер на крв кај некои пациенти, известуваат докторите.
Овој пионерски третман вклучува прецизно „уредување“ на ДНК во белите крвни зрнца за тие да се трансформираат во „жив лек“ којшто се бори против канцерот, пишува „BBC“.
Првото девојче лекување со овој метод во 2022 година и денес е без знаци на болеста, па сега планира да стане научник специјализиран за канцер.
Во меѓувреме биле лекувани уште осум деца и две возрасни лица со Т-клетки на акутна лимфобластична леукемија, а речиси две третини од пациентите постигнале ремисија. За сите нив хемотерапијата и трансплантацијата на коскена срж не успеала, а единствена опција била палијативна нега.
„Навистина помислив дека ќе умрам и дека нема да можам да пораснам и да ги правам сите тие работи кои секое дете заслужува да ги прави“, вели денес 16-годишната Алиса Таплеј од Лечестер.
Таа била првиот човек на светот којшто примил револуционерен третман во болницата „Great Ormond Street“. Терапијата тогаш барала уништување на нејзиниот стар имунолошки систем и создавање нов. Поминала четири месеци во болница, изолирана и од својот брат поради ризик од инфекција.
Денес нејзиниот канцер е незабележлив и треба да прават само годишни прегледи. Алиса полага испити, учествува во програмата „Duke of Edinburgh“, размислува за часови по возење и ја планира иднината.
„Размислувам за стажирање во биомедицински науки и се надевам дека еден ден исто така ќе можам да работам на истражување на крвта“, изјавила таа.
Тимот од „University College London“ и болницата „Great Ormond Street“ користел технологија наречена „уредување на бази“. Базите – аденин, цитозин, гванин и тимин, се „градежни блокови“ на нашиот генетски код.
Како што буквите ги создаваат зборовите, така милијарди бази во ДНК-та прават упатство за телото. Уредувањето на базите им овозможува на научниците да најдат прецизно место во генетскиот код и да изменат само една база, препишувајќи ги генетските инструкции.
Во овој облик на леукемија, Т-клетките кои треба да го штитат телото, растат неконтролирано. Истражувачите сакале да ја искористат природната моќ на здравите Т-клетки и да ги свртат против канцерогените.
Почнале со здрави донорски Т-клетки и ги модифицирале во неколку чекори: прво го исклучиле механизмот цел за да не го нападнат пациентот, потоа ја отстраниле ознаката CD7 за клетките меѓусебно да не се уништат, потоа ги заштитиле од хемотерапија, а на крај ги програмирале да уништат сѐ што има CD7, вклучувајќи ги и канцерогените и останатите здрави Т-клетки.
Студијата објавена во магазинот „New England Journal of Medicine“ ги прикажува резултатите од првите 11 пациенти. Девет постигнале длабока ремисија и можеле да примат трансплантација на коскена срж. Седум и натаму се без болест во распон од три месеци до три години по третманот.
„Пред неколку години тоа би била научна фантастика“, вели професор Вејс.
„Тоа е длабок, интензивен третман, многу тежок за пациентите, но кога делува – делува исклучително добро“.
Најголем ризик се инфекции додека имунолошкиот систем е уништен. Во два случаи канцерот ги изгубил CD7 ознаките и така се „скрил“ од терапијата.
„Со оглед на тоа колку е агресивен овој облик на леукемија, ова навистина се впечатливи резултати и среќен сум што успеавме да ја вратиме надежта на пациентите кои повеќе ја немаа“, изјавил д-р Роберт Чеиз од болницата „Great Ormond Street“.
