Поради дефектниот ген, Оливер не можел да го произведе ензимот IDS, кој е неопходен за здравјето на клетките. Досега, единствениот достапен лек, Елапразе, можел да го забави физичкото влошување, но не можел да влијае на мозокот бидејќи не ја преминува крвно-мозочната бариера.

Револуционерна процедура

Лекарите од Манчестер ги зеле матичните клетки на Оливер, ги испратиле во Лондон, каде што научниците „вметнале“ точна копија од генот во нив преку модифициран вирус, а потоа ги вратиле во неговото тело. Новата верзија на генот е дизајнирана така што ензимот може да стигне и до мозокот, пренесе Би-би-си.

Први резултати

3 месеци по третманот, на Оливер повеќе не му се потребни неделни инфузии со ензими.

Почнал да зборува, да се движи побрзо и генерално се развива како здраво дете.

Произведува стотици пати повеќе ензими отколку пред терапијата.

Неговиот брат Скајлер, кој исто така има Хантеров синдром, сè уште не ги исполнува условите за терапијата, но семејството се надева дека и тој еден ден ќе може да го добие истиот третман.

Значење на откритието

Ова е првата генетска терапија во светот за Хантеров синдром и може да биде голем исчекор во третманот на ретки наследни болести. Уште четири други момчиња од целиот свет се вклучени во истото клиничко испитување, а нивната состојба ќе се следи најмалку две години.

Родителите велат дека се „вечно благодарни“ на тимот од Манчестер затоа што животот на Оливер „драматично се подобрил“.